HAE会对患者带来严重的疾病负担，HAE患者每年会有20多天不能上班或上学，该疾病导致水肿(肿胀)的反复发作，在身体的各个部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手和咽喉）都会出现无力和疼痛，而气道阻塞则是致命的。

　　昨日，Shire公司(http://www.chemdrug.com/company/)表示，美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已接受了在研药物(http://www.chemdrug.com/)lanadelumab (SHP643)的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评认定。

　　Lanadelumab用于预防12岁及以上患有罕见的遗传性血管水肿（HAE）的患者的血管水肿发作。

　　关于Lanadelumab

Lanadelumab是一种研究阶段的全人单克隆抗体，Lanadelumab能特异性地结合和抑制血浆激肽释放酶，目前正在进行用于12岁及以上HAE患者水肿发作预防的研究。

　　Lanadelumab通过皮下注射给药，在HAE患者体内具有近14天的半衰期。

　　Lanadelumab已经获得了澳大利亚及加拿大的优先审评认定。

　　关于HELP研究

HELP研究是一项安全及疗效的关键性临床3期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)，是目前为止用于HAE预防的最大规模试验，共有125名年龄在12岁及以上的I/II型患者入组。

HELP研究表明，通过每两周一次皮下注射300mg的lanadelumab可以获得HAE发作的平均频率降低87%。此外，一个需要进一步验证性研究的探索性终点显示，在试验稳态阶段（第70-182天），疾病发作降低91%，80%的患者为无发作。

　　在这项研究中，没有任何与治疗相关的严重不良事件或死亡的报道。

　　最常见的不良反应是注射部位疼痛(29.3%-安慰剂组；42.9%联合使用lanadelumab组)。