近日，商业化阶段生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Partner Therapeutics（PTx）公布称，美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已于近日批准Leukine® (sargramostim)用于治疗急性辐射综合征（H-ARS）。

　　关于Leukine

　　Leukine是第一种在辐射照射后48小时才开始使用依然可以改善生存率的H-ARS治疗药物(http://www.chemdrug.com/)。

　　Leukine是一种酵母衍生的重组人粒-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）。Leukine最初于1991年在美国获得批准，并有五种血液肿瘤学适应症。H-ARS适应症的开发完全由联邦基金提供。

　　Leukine于2016年11月在美国被指定为H-ARS治疗孤儿药，2018年4月被授予7年的独占期。用于H-ARS治疗适应症的补充上市申请是在2017年9月提交，并与12月获得优先审评认定。

　　相关研究

由于伦理和可行性的原因，Leukine不能在急性辐射综合征的人体中进行疗效研究，这种适应症的批准是基于政府在动物身上进行的有效性研究。Leukine(7 mcg/kg/日)或安慰剂是在接受骨髓抑制剂量照射48小时后开始的，预计在第60天对非人类灵长类动物的致命性达到50%-60%，试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)不需要支持性全血输注或个体化抗生素治疗(每组36只)。第60天，Leukine可使存活率提高85%(78%vs 42%；p=0.0018)。

　　此外，在接受更高辐射照射的探索性队列中，其对非人类灵长类动物在第60天的骨髓抑制剂量致命性达70%-80%，队列研究显示，Leukine也能改善存活率：Leukine组的存活率为61%(11/18)，而对照组的存活率为17%(3/18)。对自体或异基因骨髓移植患者进行的临床研究表明，白细胞的恢复有了改善，严重和危及生命的感染的发生率有所降低，存活率也得到了改善。

　　临床研究中，最常报告的给药副作用是发热、恶心、腹泻和呕吐。