天使人综合征是一种由于基因缺陷而造成的疾病，具有多种症状，如发育迟缓、智能低下、严重语言能力欠缺、运动及平衡功能障碍、癫痫、睡眠障碍及情绪紧张等

　　今天，Ovid Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布了针对天使人综合征的新药(http://www.chemdrug.com/)OV101的2期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)STARS的积极顶线数据。

　　数据显示OV101达到了安全性与耐受性的主要终点。对比安慰剂组，每日接受一次药物(http://www.chemdrug.com/)的剂量组在第12周取得了首个预期疗效终点（包括临床全球印象改善量表CGI-I），且有明显的大幅改善（p=0.0006）。

　　该试验药在成人与青少年天使人综合征患者身上皆体现出了良好安全性与耐受性，其试验数据将推动OV101的后期发展。

　　关于OV101（gaboxadol）

OV101（gaboxadol）是目前唯一一种在研δ选择性GABAA受体激动剂，也是首款靶向紧张性抑制功能损害的试验药物。紧张性抑制功能是一种主要的大脑生理过程，对其的破坏可导致多种神经发育疾病。

　　OV101已进行过实验室研究与动物模型试验，它可以选择性激活突触外GABAA受体的δ亚基，影响紧张性抑制过程中的神经元活性。

相关研究

　　OV101的2期全球研究STARS是首个业界赞助的天使人综合征随机双盲安慰对照临床试验。参加试验的来自美国与以色列13家诊所的88名患者（66名成人患者及22名青少年患者，年龄区间为13至49岁）随机分为三组：每日接受一次OV101组，每日接受两次OV101组，以及安慰剂对照组。

　　在第十二周，与安慰剂组相比，OV101剂量组的CGI-I结果显示出了明显的病症改善。另一方面，预设的针对行为、睡眠及步态的调查结果后续层级分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)虽然与安慰剂组并无明显差异，但整体数据分析仍在进行中，并将于不久后进行进一步研讨。