今日，Regenxbio公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布了基因疗法RGX-314颇具前景的1期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中期数据，该疗法用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。
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Regenxbio带来的一次性基因疗法RGX-314有望为AMD患者带来全新的治疗体验。
RGX-314使用腺相关病毒来提供编码可以中和VEGF活性的蛋白质的基因，旨在对抗因在眼睛中形成新血管而引起的视力丧失，从而减少对抗VEGF眼内注射药物(http://www.chemdrug.com/)的需求。其1期研究将18名患者分为三组，分别接受三种不同剂量的基因治疗。这些患者有频繁使用抗VEGF药物的治疗史，并且对这些疗法有反应。三组患者接受的药物剂量分别为3×10^9、1×10^10和6×10^10基因组拷贝(GC)/眼睛。
结果发现，基因疗法RGX-314在所有剂量下都是安全且耐受良好的，所有三组的蛋白质表达水平均具有剂量依赖性，抗VEGF药物的注射也呈剂量依赖性减少。
最低剂量组的平均蛋白质水平为2.4 ng/ml，而较高剂量组的水平分别为12.8和160.2 ng/ml。接受最高剂量的3名患者（占50%）在治疗后6个月内不再需要注射抗VEGF药物。
与治疗前最近一次注射抗VEGF药物相比，该组患者在治疗后的抗VEGF药物注射率降低了53％。
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