近日，Ultragenyx公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布，美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。
LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。
UltraGenyx将于2019年年中提交UX007的一份新药(http://www.chemdrug.com/)申请（NDA），其中将纳入来自一项II期研究（入组29例患者）的数据、来自一项长期安全性和疗效扩展研究（入组75例患者）的数据、对20例患者同情用药的回顾性医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)记录审查数、通过扩大获取项目治疗的70例患者数据、随机化对照研究（入组32例患者）显示triheptanoin（三庚烷）对心脏功能效应的数据。
UX007是一种高纯度、医药(http://www.chemdrug.com/)级、合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)的七碳脂肪酸甘油三酯，通过一个多步骤的化学过程产生，这是一种研究性药物(http://www.chemdrug.com/)，旨在为患者提供中等长度的奇数链脂肪酸，这些脂肪酸可在关键的能量生成过程Krebs循环中代谢以增加中间底物。
与典型的偶数链脂肪酸不同，UX007可以通过Krebs循环转化为新的葡萄糖，可能提供重要的额外治疗效果，尤其是当葡萄糖水平过低时。 |
